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编辑视网膜感光基因 中国学者治盲研究获进展

2019-04-18 来源:中国新闻网  浏览:    关键词:视网膜,视网膜色素变性,基因编辑,科学,科普

中新网合肥4月18日电 (记者 吴兰)记者18日从中国科学技术大学得知,该校生命科学与医学部薛天教授研讨组与中国科学院神经科学研讨所仇子龙研讨员研讨组协作,创新编辑小鼠视网膜感光基因,让视力不佳的小鼠重获部分视觉功用。

该研讨成果4月17日在线发表于国际权威学术期刊《科学停顿》(ScienceAdvances)上。

据引见,科研人员分离视觉神经生物医学与创新基因编辑技术,初次经过同源重组修复办法(HDR)在小鼠视网膜非团结感光细胞中完成精准基因修复,让视网膜色素变性小鼠重获部分视觉功用。

视网膜色素变性作为一种常见的遗传性眼科疾病,其表征为患者视网膜内感光细胞逐步退化。

在出生后随同着严重的夜盲,视觉区域逐步减小直至彻底失明。

至今尚无治疗视网膜色素变性的有效治疗伎俩。

CRISPR-Cas9基因编辑是治疗遗传性疾病的潜在伎俩之一,其切割基因组之后普通会发作两种DNA修复机制:非同源末端衔接(NHEJ)和同源重组修复(HDR)。

由于HDR能够精准地把错误基因依据模板修复为正确的序列,因而其具有更为优秀的治疗遗传性疾病的潜力。

直接基因编辑修复受遗传突变影响器官的成体细胞,能够在定点的恢复受累器官功用的同时又不触及生殖细胞,是安全有效的基因编辑治疗遗传疾病的战略。

但是自然发作的HDR修复依赖于细胞有丝团结,关于出生后失去团结才干的多种体细胞(例如感光细胞)来说,HDR发作效率极低,难以实往常体基因修复,这成为障碍CRISPR-Cas9基因编辑技术用于成体体细胞治疗遗传性疾病的关键点。

为理处置上述问题,完成HDR同源重组修复对视网膜色素变性等遗传性疾病的精准治疗,薛天教授研讨组同仇子龙研讨员研讨组协作,在CRISPR/Cas9基础上,创新性引入MS2-RecA复合蛋白系统。

经过新型TRED基因编辑办法,胜利地完成了TRED矫正非团结期感光细胞的基因突变,在基因水平、cDNA水平和蛋白水平上,修复了视网膜内视杆细胞的视网膜色素变性突变,遏制部分视杆和视锥细胞的退化,修复视网膜色素变性小鼠的部分视觉感光才干。

上述实验显现,新型TRED基因编辑办法有效地完成了出生后非团结细胞的同源重组基因矫正和相关器官功用修复,由于能够处置非团结细胞内难以中止同源重组修复的限制,TRED有可能普遍应用于多种人类遗传疾病的在体治疗。

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